Aankomende evenementen – binaire uitkomsten voor Inflarx en Achieve

Inflarx kijkt naar zijn leidende troef in een zeldzame huidziekte, terwijl succes bij het stoppen met roken zou kunnen leiden tot partnergesprekken voor Achieve Life Sciences.

Welkom bij uw wekelijkse overzicht van naderende regelgevende en klinische uitlezingen. Het Duitse bedrijf Inflarx heeft genoten van een hobbelig maar positief 2019, zijn voorraad tot nu toe met 22% gestegen dit jaar, vooral vanwege de verwachting van een enorme binaire katalysator: uitlezing van de geblindeerde fase II Shine-studie van zijn hoofdproject, IFX-1.

Shine test vier doses IFX-1, een anti-C5a MAb, bij hidradenitis suppurativa, een aandoening die abcessen en littekens op de huid veroorzaakt. De primaire werkzaamheidsmaatstaf is respons versus placebo op basis van de 16 weken durende HiSCR-score, en met gegevens die tegen het einde van het huidige kwartaal worden verwacht, moeten investeerders verschillende factoren in gedachten houden.

Het belangrijkste is misschien dat de oorzaak van hidradenitis suppurativa onbekend is er is een suggestie dat het geassocieerd is met verhoogde circulerende niveaus van C5a, een complementfactor. De theorie van Inflarx is dat de pro-inflammatoire eigenschappen van C5a, zoals het dempen van Tregs, een verstoring van het immuunsysteem veroorzaken.

Bulls wijzen op een kleine, single-center, open-label studie waarin IFX-1 een HiSCR-respons van 75-83% opleverde na 8-20 weken. Dit zou duidelijk lager moeten zijn in een gecontroleerde studie, en de vraag is welke respons voldoende zal zijn om placebo met statistische significantie te verslaan.

Abbvie’s Humira is goedgekeurd voor hidradenitis suppurativa op basis van 42-59% HiSCR-responsen, versus 16-28% voor controle, dus dit zou een doelwit kunnen zijn voor Inflarx om te verslaan.

De Inflarx-bull-thesis kreeg onlangs een hit op berichten dat het oude immunosuppressivum colchicine een vroege behandeling voor de aandoening zou kunnen zijn, maar het bewijs is niet doorslaggevend.

Beleggers moeten ook rekening houden met de statistische analyse van Shine: in plaats van een eenvoudige test uit te voeren, is Inflarx van plan om modellering van meerdere vergelijkingsprocedures te gebruiken om zowel een dosis-responsrelatie als een medicijneffect te zoeken. Leerink-analisten denken echter dat dit geen invloed zal hebben op de stroomvoorziening.

Een laatste overweging is dat het onduidelijk is hoe groot de indicatie voor hidradenitis suppurativa zou kunnen zijn; Leerink was uitgegaan van 200.000 Amerikaanse patiënten, maar suggereert nu dat het meer voorkomt. Evalueer Farma Volgens consensus genereert IFX-1 in 2024 een omzet van $ 239 miljoen, maar eerst moet het project slagen in de kliniek.

Rooksignalen?

De aandelen in Achieve Life Sciences zijn sinds het begin van het jaar al meer dan verdrievoudigd en zouden opnieuw kunnen stijgen als de Canadese nano-cap de topline fase IIb-gegevens overtroeft voor zijn middel om te stoppen met roken cytisinicline, ook wel bekend als Tabex .

De 254 patiënt Orca-1 proef wordt tegen het einde van dit kwartaal uitgelezen. De driearmige studie evalueert doses van 1,5 mg en 3 mg cytisinicline plus gedragsondersteuning versus placebo plus gedragsondersteuning. Het primaire eindpunt is een vermindering van het aantal gerookte sigaretten tijdens de behandelingsperiode, terwijl de secundaire eindpunten het percentage stoppen met roken, veiligheid en therapietrouw omvatten.

Cytisinicline is een alkaloïde die wordt geproduceerd uit de zaden van de laburnum-plant en een interactie aangaat met nicotinereceptoren in de hersenen om de ernst van nicotineontwenning te verminderen. Het is al meer dan 40 jaar verkrijgbaar in Oost-Europa, maar is niet formeel goedgekeurd in de EU of de VS, waardoor het als een nieuwe moleculaire entiteit kan worden geclassificeerd.

Omdat cytisinicline een natuurlijk product is, kan het niet worden gepatenteerd, maar goedkeuring door de FDA zou vijf jaar bescherming van gegevensexclusiviteit opleveren, terwijl een EU-groen licht tien jaar zou opleveren. Achieve werkt ook aan nieuwe zoutvormen van het project.

Tot nu toe lijkt cytisinicline de veiligheidsproblemen te hebben ontweken die de marktleider, Chantix van Pfizer, achtervolgden, die in 2009 een black box-waarschuwing kreeg na meldingen van zelfmoordgedachten; de waarschuwing werd in december 2016 ingetrokken. Maar het medicijn, dat vorig jaar $ 1 miljard verkocht, zal in 2020 de patentbescherming verliezen, waardoor de toekomstige verkoop van cytisinicline wordt getroffen.

Als cytisinicline fase IIb doorstaat, zijn er twee cruciale tests gepland voor eind 2019 en de tweede helft van 2020, met als doel in totaal 2.300 patiënten in te schrijven. Maar Achieve heeft alleen genoeg geld tot het einde van de fase IIb-studie. Als een partner zich niet materialiseert, moeten investeerders zich schrap zetten voor een fondsenwerving.