Aankomende evenementen – binaire resultaten voor Inflarx en Achieve

Welkom bij uw wekelijkse samenvatting van naderende regelgevende en klinische uitlezingen. Het Duitse bedrijf Inflarx heeft een hobbelig maar positief 2019 beleefd, zijn voorraad tot dusverre dit jaar 22% gestegen, voornamelijk op basis van de verwachtingen van een enorme binaire katalysator: uitlezing van de geblindeerde fase II Shine-studie van zijn hoofdproject, IFX-1.

Shine test vier doses IFX-1, een anti-C5a MAb, bij hidradenitis suppurativa, een aandoening die abcessen en littekens op de huid veroorzaakt. De primaire maatstaf voor de werkzaamheid is respons versus placebo op basis van de HiSCR-score van 16 weken, en met de gegevens die tegen het einde van het huidige kwartaal verwacht worden, moeten beleggers met verschillende factoren rekening houden.

Het belangrijkste is misschien dat de oorzaak van hidradenitis suppurativa onbekend is er is een suggestie dat het geassocieerd is met verhoogde circulerende niveaus van C5a, een complementfactor. De theorie van Inflarx is dat de pro-inflammatoire eigenschappen van C5a, zoals het dempen van Tregs, het evenwicht van het immuunsysteem verstoren.

Bulls wijzen op een kleine, open-label studie in één centrum waarin IFX-1 een HiSCR-respons van 75-83% opleverde na 8-20 weken. Dit zou duidelijk lager moeten zijn in een gecontroleerde studie, en de vraag is welke respons voldoende zal zijn om placebo met statistische significantie te verslaan.

Abbvie’s Humira is goedgekeurd voor hidradenitis suppurativa op basis van 42-59% HiSCR-reacties, versus 16-28% voor controle, dus dit zou een doelwit kunnen zijn voor Inflarx om te verslaan.

De Inflarx bull-thesis kreeg onlangs een hit op rapporten dat het oude immunosuppressivum colchicine een vroege behandeling voor de aandoening zou kunnen zijn, maar het bewijs is niet doorslaggevend.

Beleggers moeten ook de statistische analyse van Shine in gedachten houden: in plaats van een eenvoudige test uit te voeren, is Inflarx van plan om meerdere modellering van vergelijkingsprocedures te gebruiken om zowel een dosis-responsrelatie als een medicijneffect te zoeken. Volgens analisten van Leerink heeft dit echter geen invloed op de stroomvoorziening.

Een laatste overweging is dat het onduidelijk is hoe groot een indicatie van hidradenitis suppurativa zou kunnen zijn; Leerink had gewerkt aan de veronderstelling van 200.000 Amerikaanse patiënten, maar suggereert nu dat het vaker zou kunnen voorkomen. EvaluatePharma Volgens consensus genereert IFX-1 239 miljoen dollar aan omzet in 2024, maar eerst moet het project slagen in de kliniek.

Rooksignalen?

De aandelen in Achieve Life Sciences zijn al meer dan verdrievoudigd sinds het begin van het jaar en zouden opnieuw kunnen stijgen als de Canadese nano-cap de topline fase IIb-gegevens overtroeft voor zijn cytisinicline voor stoppen met roken, ook bekend als Tabex .

De 254 patiënt Orca-1-proef wordt voor het einde van dit kwartaal voorgelezen. De drie-armige studie evalueert doses van 1,5 mg en 3 mg cytisinicline plus gedragsondersteuning, versus placebo plus gedragsondersteuning. Het primaire eindpunt is een vermindering van het aantal sigaretten dat tijdens de behandelingsperiode wordt gerookt, terwijl secundaire eindpunten onder meer het stoppen met roken, veiligheid en therapietrouw zijn.

Cytisinicline is een alkaloïde die wordt geproduceerd uit de zaden van de laburnumplant en interageert met nicotinereceptoren in de hersenen om de ernst van nicotineonttrekking te verminderen. Het is al meer dan 40 jaar verkrijgbaar in Oost-Europa, maar is nog niet formeel goedgekeurd in de EU of de VS, waardoor het kan worden geclassificeerd als een nieuwe moleculaire entiteit.

Omdat cytisinicline een natuurlijk product is, kan het niet worden gepatenteerd, maar goedkeuring van de FDA zou vijf jaar bescherming tegen gegevensexclusiviteit bieden, terwijl een EU-groen licht 10 jaar zou garanderen. Achieve werkt ook aan nieuwe zoutvormen van het project.

Tot dusver lijkt cytisinicline de veiligheidskwesties te hebben ontweken die de marktleider, Pfizers Chantix, die in 2009 een black box-waarschuwing kreeg over meldingen van suïcidale ideevorming, achtervolgde; de waarschuwing werd in december 2016 ingetrokken. Maar het medicijn, dat vorig jaar $ 1 miljard verkocht, zal in 2020 zijn octrooibescherming verliezen, waardoor het in de toekomst zal worden verkocht.

Als cytisinicline fase IIb doorstaat, zijn er twee centrale tests gepland voor eind 2019 en de tweede helft van 2020, met als doel in totaal 2.300 patiënten in te schrijven. Maar Achieve heeft alleen genoeg geld voor het einde van de fase IIb-proef. Als een partner niet komt, moeten investeerders zich schrap zetten voor een fondsenwerving.